1. ELAPRASE NEDİR VE NE İÇİN KULLANILIR?

Etkin madde, insan enzimi iduronat-2-sulfatazın bir formu olan idursulfazdır. İdursulfaz, genetik mühendisliği teknolojisi (genetik bilginin laboratuvarda insan hücresine eklenmesini ve daha sonra bu hücrenin istenen ürünü üretmesini içerir) kullanılarak, bir insan hücresi dizisinde üretilmektedir.

ELAPRASE bir infüzyonluk (ilacın damardan uygulanması için) çözelti konsantresidir. Bir cam flakon içerisinde berrak ila hafif opak, renksiz bir çözelti şeklinde sunulur. Her bir flakon 3 ml infüzyonluk çözelti konsantresinde 6 mg idursulfaz içerir.

ELAPRASE her bir karton kutusunda 1 adet flakon içerir.

ELAPRASE, vücuttaki iduronat-2-sulfataz enzimi düzeyinin normalden düşük olduğu durumlarda, Hunter sendromu (mukopolisakkaridoz Tip II) görülen çocukların ve yetişkinlerin tedavisinde enzim replasman (yerine koyma) tedavisi olarak kullanılmaktadır. Eğer sizde Hunter sendromu varsa glikozaminoglikan adı verilen ve normalde vücudumuz tarafından parçalanan bir karbonhidrat parçalanmaz ve vücudunuzdaki çeşitli organlarda yavaş yavaş birikir. Bu durum hücrelerin anormal şekilde işlev göstermesine neden olur ve vücudunuzdaki çeşitli organlarda doku yıkımına ve organ yetmezliğine gidebilecek problemlere yol açar. Glikozaminoglikanın biriktiği tipik organlar dalak, karaciğer, akciğerler, kalp ve bağ dokusudur. Bazı hastalarda glikozaminoglikan beyinde de birikir. ELAPRASE idursulfaz adı verilen ve seviyesi düşük olan enzimin yerini alarak etki gösteren ve böylece etkilenmiş hücrelerdeki ilgili karbonhidratı parçalayan bir etkin madde içerir..

Enzim replasman (yerine koyma) tedavisi genellikle uzun süreli bir tedavi olarak uygulanır.