EVRYSDI NEDİR VE NE İÇİN KULLANILIR?

EVRYSDI oral çözelti hazırlamak için tozdur. Sulandırıldığında yeşilimsi sarı ila sarı, çilek aromalı berrak bir çözeltidir. Çözelti hacmi 80 mL'dir.

EVRYSDI, genetik geçişli bir hastalık olan, sinir hücrelerinin ilerleyici kaybı ile karekterize, derin sinir motor yetmezliği ve kas güçsüzlüğü ile seyreden spinal müsküler atrofinin (SMA) tedavisinde kullanılır.

SMA, vücutta survival motor nöron (SMN) adı verilen bir proteinin eksikliğinden kaynaklanır. SMN proteini eksikliği, SMA hastalarında kasları uyaran sinir hücrelerinin (motor nöronlar) kaybına yol açar. Bu da baş ve boyun kontrolü, oturma, emekleme ve yürüme gibi günlük hareketleri etkileyebilecek kas zayıflığı ve erimesine yol açar. Nefes almak ve yutkunmak için kullanılan kaslar da zayıflayabilir.

EVRYSDI'nin etken maddesi risdiplam, vücudun daha fazla SMN proteini üretmesine yardımcı olur. Bu sayede daha az motor nöron kaybedilir ve SMA hastalarının kaslarının daha iyi çalışması sağlanır.

SMA Tip 1 hastası çocuklarda EVRYSDI:

Tedavi edilmemiş SMA hastası çocuklara kıyasla yaşam sürelerini uzatabilir,
Solunuma yardımcı olmak için solunum cihazına olan ihtiyacı azaltabilir,
Hastaların ağızdan beslenebilme yetisi muhafaza edilebilir.

EVRYSDI, SMA Tip 2 ve 3 hastası çocuklarda (çocuk ve ergen) kas kontrolünü koruyabilir veya iyileştirebilir..

EVRYSDI 0,75 MG/ML ORAL COZELTI HAZIRLAMAKICIN TOZ (80 ML)

BARKOD

8699505593210

ETKİN MADDE

Risdiplam

İTHAL-İMAL

İTHAL

İLAÇ DURUMU

AKTİF

PERAKENDE SATIŞ FİYATI

340907.63

EVRYSDI 0,75 MG/ML,60 MG/80 ML POWDER FOR ORAL SOLUTION

BARKOD

1111111101875

ETKİN MADDE

Risdiplam

İTHAL-İMAL

İTHAL

İLAÇ DURUMU

AKTİF

PERAKENDE SATIŞ FİYATI

0.00

Tok karnına alınmalıdır.

Önemli Not ve Sorumluluk Reddi

Burada yer alan içerik, ilacın Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu onaylı kullanma talimatı bilgilerine göre hazırlanmaktadır. Bu bilgiler doktorunuz tarafından farklı bir biçimde önerilmedikçe uygulanması tavsiye edilen tedavi şeklidir.

Yiyecek ve içeceklerin, EVRYSDI maruziyeti üzerinde klinik olarak anlamlı bir etkisinin olmadığı görülmüştür.

Önemli Not ve Sorumluluk Reddi

Burada yer alan içerik, ilacın Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu onaylı kullanma talimatı bilgilerine göre hazırlanmaktadır. Bu bilgiler doktorunuz tarafından farklı bir biçimde önerilmedikçe uygulanması tavsiye edilen tedavi şeklidir.

EVRYSDI ORAL ÇÖZELTİ HAZIRLAMAK İÇİN TOZ 0.75 mg/mL

(ROCHE-İSVİÇRE)

ROCHE

KULLANMA TALİMATI

Ağızdan alınır.

Etkin madde: Her bir şişe 60 mg risdiplam içerir. Sulandırmanın ardından, her 1 mL çözelti 0,75 mg risdiplam içerir.

Yardımcı maddeler: Yardımcı madde(ler): Mannitol, izomalt, çilek aroması, tartarik asit, sodyum benzoat, makrogol/polietilen glikol 6000, sukraloz, askorbik asit, disodyum edetat dihidrat

▼Bu ilaç ek izlemeye tabidir. Bu üçgen yeni güvenlilik bilgisinin hızlı olarak belirlenmesini sağlayacaktır. Meydana gelen herhangi bir yan etkiyi raporlayarak yardımcı olabilirsiniz. Yan etkilerin nasıl raporlanacağını öğrenmek için 4. bölümün sonuna bakabilirsiniz.

Bu ilacı kullanmaya başlamadan önce bu KULLANMA TALİMATINI dikkatlice okuyunuz, çünkü sizin için önemli bilgiler içermektedir.

Bu kullanma talimatını saklayınız. Daha sonra tekrar okumaya ihtiyaç duyabilirsiniz.
Eğer ilave sorularınız olursa, lütfen doktorunuza veya eczacınıza danışınız.
Bu ilaç kişisel olarak sizin için reçete edilmiştir, başkalarına vermeyiniz.
Bu ilacın kullanımı sırasında, doktora veya hastaneye gittiğinizde doktorunuza bu ilacı kullandığınızı söyleyiniz.
Bu talimatta yazılanlara aynen uyunuz. İlaç hakkında size önerilen dozun dışında yüksek veya düşük doz kullanmayınız.

Bu Kullanma Talimatında

EVRYSDI nedir ve ne için kullanılır?
EVRYSDI'yi kullanmadan önce dikkat edilmesi gerekenler
EVRYSDI nasıl kullanılır?
Olası yan etkiler nelerdir?
EVRYSDI'nin saklanması

Başlıkları yer almaktadır.

1. EVRYSDI NEDİR VE NE İÇİN KULLANILIR?

EVRYSDI oral çözelti hazırlamak için tozdur. Sulandırıldığında yeşilimsi sarı ila sarı, çilek aromalı berrak bir çözeltidir. Çözelti hacmi 80 mL'dir.

EVRYSDI, genetik geçişli bir hastalık olan, sinir hücrelerinin ilerleyici kaybı ile karekterize, derin sinir motor yetmezliği ve kas güçsüzlüğü ile seyreden spinal müsküler atrofinin (SMA) tedavisinde kullanılır.

SMA, vücutta survival motor nöron (SMN) adı verilen bir proteinin eksikliğinden kaynaklanır. SMN proteini eksikliği, SMA hastalarında kasları uyaran sinir hücrelerinin (motor nöronlar) kaybına yol açar. Bu da baş ve boyun kontrolü, oturma, emekleme ve yürüme gibi günlük hareketleri etkileyebilecek kas zayıflığı ve erimesine yol açar. Nefes almak ve yutkunmak için kullanılan kaslar da zayıflayabilir.

EVRYSDI'nin etken maddesi risdiplam, vücudun daha fazla SMN proteini üretmesine yardımcı olur. Bu sayede daha az motor nöron kaybedilir ve SMA hastalarının kaslarının daha iyi çalışması sağlanır.

SMA Tip 1 hastası çocuklarda EVRYSDI:

Tedavi edilmemiş SMA hastası çocuklara kıyasla yaşam sürelerini uzatabilir,
Solunuma yardımcı olmak için solunum cihazına olan ihtiyacı azaltabilir,
Hastaların ağızdan beslenebilme yetisi muhafaza edilebilir.

EVRYSDI, SMA Tip 2 ve 3 hastası çocuklarda (çocuk ve ergen) kas kontrolünü koruyabilir veya iyileştirebilir..

2. EVRYSDI'Yİ KULLANMADAN ÖNCE DİKKAT EDİLMESİ GEREKENLER

EVRYSDI'yi aşağıdaki durumlarda KULLANMAYINIZ

Eğer,

Sizin veye çocuğunuzun risdiplama ya daEVRYSDI'nin içindeki maddelerin herhangi birine alerjiniz varsa.

Eğer yukarıdakilerden biri sizin için geçerliyse veya emin değilseniz, EVRYSDI'yi kullanmadan önce doktor, eczacı veya hemşirenize danışınız.

EVRYSDI'yi aşağıdaki durumlarda DİKKATLİ KULLANINIZ

Eğer,

Hamileyseniz veya hamile kalmayı planlıyorsanız,
Emziriyorsanız veya emzirmeyi planlıyorsanız,
Sperm bağışlamayı veya çocuk sahibi olmayı planlıyorsanız,

Eğer yukarıdakilerden biri sizin için geçerliyse veya emin değilseniz, EVRYSDI'yi kullanmadan önce doktor, eczacı veya hemşirenize danışınız.

EVRYSDI tedavisi henüz doğmamış bebeğinize zarar verebilir veya erkeğin doğurganlığını olumsuz yönde etkileyebilir.

EVRYSDI'nin yiyecek ve içecek ile kullanılması

Yiyecek ve içeceklerin, EVRYSDI maruziyeti üzerinde klinik olarak anlamlı bir etkisinin olmadığı görülmüştür.

Hamilelik

İlacı kullanmadan önce doktorunuza veya eczacınıza danışınız.

Hamileyseniz EVRYSDI kullanmayınız. Çünkü hamileyken bu ilacı almak doğmamış bebeğinize zarar verebilir..
EVRYSDI ile tedaviye başlamadan önce doktorunuz size gebelik testi yapmalıdır. Çünkü EVRYSDI doğmamış bebeğinize zarar verebilir.
EVRYSDI ile tedaviniz sırasında gebe kalmanız halinde doktorunuzu derhal bilgilendiriniz.

Siz ve doğmamış bebeğiniz için en iyi çözüme doktorunuzla birlikte karar vereceksiniz.

Tedaviniz sırasında hamile olduğunuzu fark ederseniz hemen doktorunuza veya eczacınıza danışınız.

Doğum kontrolü

Kadınlarda

Hamile kalmamalısınız

EVRYSDI tedaviniz süresince ve
EVRYSDI kullanmayı bıraktıktan sonraki 1 ay içerisinde.

Hem sizin hem de partnerinizin tedavi süresince ve tedavi bittikten sonraki 1 ay içerisinde kullanabileceği güvenilir doğum kontrol yöntemlerini doktorunuzla görüşünüz..

Erkeklerde

Kadın partnerinizin hamile kalma olasılığı varsa, hamilelikten kaçınmalısınız. Güvenilir doğum kontrol yöntemleri kullanınız (prezervatif gibi):

EVRYSDI tedaviniz süresince ve
EVRYDSI kullanmayı bıraktıktan sonraki 4 ay süreyle

Kullanmanız gereken güvenilir doğum kontrol yöntemleri hakkında doktorunuzla görüşünüz.

Emzirme

İlacı kullanmadan önce doktorunuza veya eczacınıza danışınız..

Bu ilacı alırken çocuğunuzu emzirmeyiniz. EVRYSDI anne sütüne geçebilir ve bebeğinize zarar verebilir. Emzirmeyi veya EVRYSDI tedavisini durdurmanızın gerekli olup olmadığını doktorunuza sormalısınız.

Erkeğin fertilitesi

Hayvanlardan elde edilen bulgular ışığında, EVRYSDI tedavi süresince ve tedavi bitimini izleyen 4 aylık zaman zarfında erkeğin çocuk yapma yeteneğini olumsuz etkileyebilmektedir. Çocuk sahibi olmayı planlıyorsanız doktorunuza danışınız. Tedavi sırasında ve son aldığınız EVRYSDI dozundan sonra en az 4 ay süreyle sperm bağışı yapmayınız.

Araç ve makine kullanımı

EVRYSDI'nin araç ve makine kullanma yeteneği üzerinde bilinen bir etkisi yoktur.

EVRYSDI'nin içeriğinde bulunan bazı yardımcı maddeler hakkında önemli bilgiler

EVRYSDI az miktarda sodyum (tuz) içerir-günlük en yüksek 5 mg dozda bile 1 mmol'dan (23 mg) az sodyum bulunur (0,75 mg/mL oral çözeltinin 6,6 mL'si). Bunun anlamı aslında ‘sodyum içermediğidir' ve sodyum kısıtlamalı diyette kullanılabilir.

Bu tıbbi ürün 0,375 mg/mL sodyum benzoat içerir.. Sodyum benzoat yenidoğanlarda (4 haftalığa kadar) sarılığı (ciltte ve gözlerde sararma) arttırabilir.

EVRYSDI 2,97 mg/mL izomalt içerir. Doktorunuz size, sizin (ya da çocuğunuzun) bazı şeker türlerine karşı intoleransınız olduğunu söylediyse, bu tıbbi ürünü kullanmadan önce doktorunuzla görüşünüz.

Diğer ilaçlar ile birlikte kullanımı

Başka herhangi bir ilacı şu anda kullanıyorsanız, yakın zamanda kullandıysanız veya kullanma olasılığınız varsa, doktorunuza ya da eczacınıza söyleyiniz.

Aşağıdaki ilaçlardan birini alıyorsanız veya geçmişte aldıysanız, mutlaka doktorunuzla, hemşirenizle veya eczacınızla görüşünüz:

Metformin-tip II diyabet tedavisi ilacı
SMA tedavisinde kullanılan ilaçlar

Eğer reçeteli yada reçetesiz herhangi bir ilacı şu anda kullanıyorsanız veya son zamanlarda kullandınız ise lütfen doktorunuza veya eczacınıza bunlar hakkında bilgi veriniz..

3. EVRYSDI NASIL KULLANILIR?

Bu ilacı her zaman tam olarak doktorunuz veya eczacınızın söylediği şekilde kullanınız. Emin değilseniz doktorunuza veya eczacınıza danışınız. EVRYSDI'yi şişede sıvı olarak almanız gerekir. Şişenin içindeki ilaç toz halindeyse kullanmayınız ve eczacınızla temasa geçiniz.

Ayrıca EVRYSDI'yi nasıl alacağınız veya vereceğiniz konusunda ekteki "Uygulama Talimatları" kitapçığını dikkatlice okumalı ve takip etmelisiniz..

Uygun kullanım ve doz/uygulama sıklığı için talimatlar

EVRYSDI'yi tam olarak doktorunuz tarafından belirtildiği şekilde kullanınız.

Yetişkinler ve ergenler

Risdiplamın günlük dozu 5 mg'dır (oral çözeltinin 6,6 mL'si).

Bebekler ve çocuklar

Doktorunuz, çocuğunuzun yaşına ve kilosuna uygun olan günlük EVRYSDI dozunu belirleyecektir.

Çocuğunuz ya da siz oral çözeltinin günlük dozunu, doktorunuz tarafından tarif edildiği şekilde almalısınız. Doktorunuzla konuşmadan dozu değiştirmeyiniz.

Uygulama yolu ve metodu

EVRYSDI sağlık profesyoneli tarafından hazırlanan bir sıvıdır ve bu kullanma talimatında 'çözelti' veya 'ilaç' olarak anılmaktadır.
EVRYSDI'yi günde bir sefer yaklaşık aynı saatte tok karnına alınız. Bu sayede ilacı aldığınız saati daha kolay aklınızda tutarsınız.
İlacı aldıktan sonra su içiniz. İlacı süte veya hazır mamaya karıştırmayınız.
EVRYSDI'yi oral şırıngaya çekildikten hemen sonra alınız veya uygulayınız. Eğer 5 dakika içinde uygulamadıysanız, ilacı şırınga içinden atınız ve yeni bir doz hazırlayınız.
EVRYSDI'nin sizin ya da çocuğunuzun cildiyle temas etmesi halinde bölgeyi su ve sabunla yıkayınız.

"Uygulama Talimatları" kitapçığını okuyunuz

Bu Kullanma Talimatı'na 'Uygulama Talimatları' nı içeren bir kitapçık da dahildir. Size verilen yeniden kullanılabilir oral şırıngayı kullanarak dozunuzu nasıl çekeceğinizi gösterir.

Siz (veya çocuğunuz) ilacı aşağıdaki şekilde alabilirsiniz:

ağızdan
bir beslenme tüpü yardımıyla

Değişik yaş grupları

Çocuklarda kullanımı

EVRYSDI'nin 2 aylık ve daha küçük SMA hastalarında kullanımı, 16 günlük ve daha büyük pediyatrik hastalardan elde edilen farmakokinetik ve güvenlilik verileri ile desteklenmektedir Risdiplam farmakokinetiği hakkında 16 günlükten küçük hastalarda veri mevcut değildir..

Yaşlılarda kullanımı

65 yaşve üzerindeki kişilerde kullanımı ile ilgili veri mevcut değildir.

Özel kullanım durumları

Özel kullanımı yoktur.

EVRYSDI'yi ne kadar süreyle kullanmalısınız

Doktorunuz, sizin veya çocuğunuzun EVRYSDI'yi ne kadar süreyle kullanmanız gerektiğini size söyleyecektir. Doktorunuz söylemedikçe EVRYSDI tedavisini bırakmayınız.

Kullanmanız gerekenden fazla EVRYSDI kullandıysanız

Eğer siz veya çocuğunuz önerilenden daha fazla EVRYSDI alırsanız, hemen bir doktorla konuşun veya hastaneye gidiniz. İlaç kutusunu ve bu Kullanma Talimatı'nı yanınızda götürünüz.

EVRYSDI'den kullanmanız gerekenden fazlasını kullanmışsanız bir doktor veya eczacı ile konuşunuz.

EVRYSDI kullanmayı unutursanız veya aldıktan sonra kusarsanız

Sizin (veya çocuğunuzun) EVRYSDI'yi aldığınız olağan saatin üzerinden 6 saat geçmemişse, unuttuğunuz dozu aklınıza geldiği an alınız.
Sizin (veya çocuğunuzun) EVRYSDI'yi aldığınız olağan saatin üzerinden 6 saat geçmişse, unuttuğunuz dozu atlayınız ve bir sonraki dozu her günkü saatte alınız. Unuttuğunuz dozu telafi etmek için çift doz almayınız.
EVRYSDI dozunu aldıktan sonra kusmanız durumunda ilave doz almayın. Bunun yerine, bir sonraki dozu bir sonraki gün her günkü saatte alınız.

EVRYSDI dökülürse

EVRYSDI dökülürse alanı kuru bir kağıt havluyla siliniz ve ardından su ve sabunla temizleyiniz. Kağıt havluyu çöpe atınız ve ellerinizi su ve sabunla iyice yıkayınız.

EVRYSDI ile tedavi sonlandırıldığında oluşabilecek etkiler

Bu ilacın kullanımıyla ilgili ilave sorularınız olursa, lütfen doktorunuza veya eczacınıza danışınız.

4. Olası yan etkiler

Tüm ilaçlar gibi EVRYSDI içeriğinde bulunan maddelere duyarlı olan kişilerde yan etkiler olabilir.

Tüm ilaçlar gibi, EVRYSDI de yan etkilere neden olabilir ancak bu etkiler herkeste görülmeyebilir.

Yan etkiler aşağıdaki kategorilerde gösterildiği şekilde tanımlanmıştır:

Çok yaygın: 10 hastanın en az birinde görülebilir.
Yaygın: 10 hastanın birinden az, fakat 100 hastanın birinden fazla görülebilir.
Yaygın olmayan: 100 hastanın birinden az, fakat 1000 hastanın birinden fazla görülebilir.
Seyrek: 1000 hastanın birinden az, fakat 10.000 hastanın birinden fazla görülebilir.
Çok seyrek: 10.000 hastanın birinden az görülebilir.
Bilinmiyor: Eldeki verilerle tahmin edilemiyor.

Aşağıdakilerden herhangi birini fark ederseniz, derhal doktorunuza, eczacınıza ya da hemşirenize bilgi veriniz.

Çok yaygın

İshal
Döküntü
Baş ağrısı
Ateş

Yaygın

Bulantı
Ağız yaraları
Mesane enfeksiyonu
Eklem ağrısı

Aşağıdaki yan etki, EVRYSDI'nin piyasaya verilmesinden bu yana rapor edilmiştir, ancak sıklığı bilinmemektedir:

Esas olarak cildi etkileyen küçük kan damarlarının iltihaplanması (kutanöz vaskülit)

Eğer bu kullanma talimatında bahsi geçmeyen herhangi bir yan etki ile karşılaşırsanız doktorunuzu veya eczacınızı bilgilendiriniz.

Yan etkilerin raporlanması

Kullanma Talimatı'nda yer alan veya almayan herhangi bir yan etki meydana gelmesi durumunda hekiminiz, eczacınız veya hemşireniz ile konuşunuz. Ayrıca karşılaştığınız yan etkileri www.titck.gov.tr sitesinde yer alan "İlaç Yan Etki Bildirimi" ikonuna tıklayarak ya da 0 800 314 00 08 numaralı yan etki bildirim hattını arayarak Türkiye Farmakovijilans Merkezi (TÜFAM)'ne bildiriniz. Meydana gelen yan etkileri bildirerek kullanmakta olduğunuz ilacın güvenliliği hakkında daha fazla bilgi edinilmesine katkı sağlamış olacaksınız.

5. EVRYSDI'NİN SAKLANMASI

EVRYSDI'yi çocukların göremeyeceği, erişemeyeceği yerlerde ve ambalajında saklayınız.

Oral çözeltiyi buzdolabında (2°C ila 8°C) saklayınız.
Gerektiğinde, siz veya bakıcınız oral çözeltiyi oda sıcaklığında (40°C'nin altında) toplam 120 saati (5 gün) geçmeyecek şekilde saklayabilirsiniz. Şişeyi oda sıcaklığında tutmak gerekli olmadığında oral çözeltiyi buzdolabına geri koyunuz.
Buzdolabı dışında (40°C'nin altında) geçen toplam süreyi izleyiniz. Yukarıda belirtildiği gibi buzdolabı dışındaki zaman aralıklarının toplamı 120 saati geçmemelidir.
Oral çözelti sağlık profesyoneli tarafından hazırlandıktan sonra buzdolabında 2°C ila 8°C'de saklandığında 64 gün boyunca saklanabilir. Eczacı son kullanma tarihini şişe etiketine ve orijinal karton üzerine "Son kullanma" ibaresinden sonra yazacaktır. Çözeltiyi bu "Son kullanma" tarihi geçtikten sonra kullanmayınız veya şişe oda sıcaklığında (40°C'nin altında) toplam 120 saatten (5 gün) daha uzun süre saklanmışsa ilacı atınız.
Şişe herhangi bir süre 40°C'nin üzerinde saklanmışsa ilacı atınız.
Işıktan korumak için bu ilacı orijinal amber şişesinde tutunuz.
Oral çözelti şişesini kapağı sıkıca kapalı olarak ve dik konumda tutunuz.
Şişeden oral şırıngaya aktarıldıktan sonra EVRYSDI'yi hemen kullanınız. EVRYSDI çözeltisini enjektör içinde bırakmayınız.

Son kullanma tarihiyle uyumlu olarak kullanınız.

Ambalajdaki son kullanma tarihinden sonra EVRYSDI'yi kullanmayınız.

Son kullanma tarihi geçmiş veya kullanılmayan ilaçları çöpe atmayınız! Çevre, Şehircilik ve İklim Değişikliği Bakanlığınca belirlenen toplama sistemine veriniz.

İlaç Fiyatı

340.907,63 TL

Fiyat Geçerlilik Tarihi: 01.04.2026

MENŞEİ	İthal
FİRMA ADI	Roche Müstahzarları Sanayi Anonim Şirketi
REÇETE	Kısıtlanmış Beyaz Reçete

AMBALAJ MİKTARI	80
FORMU	Toz, Oral Süspansiyon İçin
UYGULAMA YOLU	Oral
RAF ÖMRÜ	24 Ay
SAKLAMA KOŞULLARI	Dondurmayınız!
ÖZEL BİLGİLER	Ek izlemeye tabi ilaç! Tedavi süresince emzirmemesi önerilir.(Kullanılmamalıdır)

ATC KODU	M09AX10
NFC KODU	DXJ
SGK ETKİN MADDE KODU	SGKGIX
SGK KAMU NO	A19776

İlacın hangi hekimler tarafından reçete edilebileceği, ilaç raporunun hangi branş hekimleri tarafından yazılabileceği ile raporların hangi sağlık kurumlarınca düzenlenebileceği bilgilerine aşağıda yer alan başlıklardan ulaşabilirsiniz.

<p>Spinal Musküler Atrofi Tip-1 (SMA Tip-1) hastalığında</p>

Rapor düzenleyebilecek branşlar:

Çocuk nöroloji/nöroloji uzman hekimi yer almalıdır
Rapora istinaden reçete düzenleyebilecek branşlar:

Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında çocuk nöroloji veya nöroloji uzman hekimi
Rapor düzenleyebilecek sağlık kurumları:

ÜÇÜNCÜ BASAMAK RESMI SAĞLIK HIZMETI SUNUCULARI
Rapor süresi:

3 AY
Açıklama:
Ulusal Yenidoğan SMA Tarama Programı kapsamında, tarama sonucu genetik analizi (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu) olan ve bu hastalardan;
a) SMN2 kopya sayısı 1 olan, intrauterin ekilme bulguları gösteren ve/veya yenidoğan döneminde ağır semptomatik olan ve/veya otonomik disfonksiyon bulguları veya solunum yetmezliği nedeniyle invaziv solunum desteğine ihtiyacı olan bebekler için Sağlık Bakanlığınca hasta bazında verilen onaya dayanılarak ilaca başlanır.
b) SMN2 kopya sayısı 2 ve 3 olan bebeklerde ilaç bedeli Kurumca karşılanır.
c) SMN2 kopya sayısı 4 olduğunda klinik takiple tedavi kararı verilir, takip sırasında semptomatik olan hastalarda ilacın bedeli Kurumca karşılanır.

Hastalarda hipoksik iskemik ensefalopati tanısı alınmamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.

Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde bedeli Kurumca karşılanır:
a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 1 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş, klinik belirti ve bulguları SMA Tip-1 ile uyumlu olarak ≤ 6 ay (180 gün) iken başlayan hastalarda tedaviye başlanabilir. Tedavi sürecinde 3 haftadan uzun ve günde kesintisiz 16 saatten fazla süre ile kalıcı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olan ve perkütan gastrostomi tüpüyle beslenmesi gerçekleşen hastalarda tedavi kesilmelidir.
b) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.

Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenmesi, yaşa uygun ve hastalığa özel tanımlanmış ölçütlerle standart değerlendirmelerin yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir.

Reçetelerde hastanın kilosu belirtilmelidir.
İlaç kullanımı için belirlenen koşulların raporda belirtilmesi gereklidir.
Reçeteler en fazla 2 aylık dozda olmalıdır.

Gen temelli tedavilerin tümü [gen replasman tedavisi ve SMN2 modifiye eden tedaviler (nusinersen, risdiplam)] birlikte kullanılmamalıdır.

SMN2 modifiye eden tedaviler (nusinersen, risdiplam) arasında 1 yıldan kısa süre ile geçiş yapılması halinde bedeli Kurumca karşılanmaz. Ancak fonksiyonel değerlendirmelerde bozulma olması veya belirgin hayatı tehdit eden yan etki ortaya çıkması durumunda yeni düzenlenecek sağlık kurulu raporunda belirtilmesi halinde ilaç değişimi yapılabilir.

İlaç değişimi yapılması halinde, nusinersen tedavisi kullanmakta olan hastaların risdiplam ile tedaviye devam etmesi durumunda son nusinersen uygulama dozu üzerinden en az 4 ay süre geçmesi halinde risdiplam ile tedaviye başlanır.

Risdiplam tedavisi kullanmakta olan hastaların nusinersen ile tedaviye devam etmesi durumunda son risdiplam uygulama dozu üzerinden en az 15 gün süre geçmesi halinde nusinersen ile tedaviye başlanır.

Tescili yapılmış yenidoğan ve çocuk yoğun bakım servisi bulunan, bünyesinde çocuk nörolojisi uzmanının da yer aldığı, beslenme ve diyetetik ile fizik tedavi ve rehabilitasyon hizmetlerinin multidisipliner bir yaklaşımla sunulabileceği Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında kullanılması halinde bedeli Kurumca karşılanır.

<p>Spinal Musküler Atrofi Tip-2 (SMA Tip-2) ve Spinal Musküler Atrofi Tip-3 (SMA Tip-3) hastalığında</p>

Rapor düzenleyebilecek branşlar:

Çocuk nöroloji/nöroloji uzman hekimi yer almalıdır
Rapora istinaden reçete düzenleyebilecek branşlar:

Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında çocuk nöroloji veya nöroloji uzman hekimi
Rapor düzenleyebilecek sağlık kurumları:

ÜÇÜNCÜ BASAMAK RESMI SAĞLIK HIZMETI SUNUCULARI
Rapor süresi:

6 AY
Açıklama:
Ulusal Yenidoğan SMA Tarama Programı kapsamında, tarama sonucu genetik analizi (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu) olan ve bu hastalardan;
a) SMN2 kopya sayısı 1 olan, intrauterin ekilme bulguları gösteren ve/veya yenidoğan döneminde ağır semptomatik olan ve/veya otonomik disfonksiyon bulguları veya solunum yetmezliği nedeniyle invaziv solunum desteğine ihtiyacı olan bebekler için Sağlık Bakanlığınca hasta bazında verilen onaya dayanılarak ilaca başlanır.
b) SMN2 kopya sayısı 2 ve 3 olan bebeklerde ilaç bedeli Kurumca karşılanır.
c) SMN2 kopya sayısı 4 olduğunda klinik takiple tedavi kararı verilir, takip sırasında semptomatik olan hastalarda ilacın bedeli Kurumca karşılanır.

Hastalarda hipoksik iskemik ensefalopati tanısı alınmamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.

Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde bedeli Kurumca karşılanır:
a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş, klinik belirti ve bulguları SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olan, invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanır.
b) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.

Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyonu ve ortopedik açıdan izlenmesi, yaşa ve hastalığa özel tanımlanmış ölçütlerle standart değerlendirmelerin yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir.

Reçetelerde hastanın kilosu belirtilmelidir.
İlaç kullanımı için belirlenen koşulların raporda belirtilmesi gereklidir.
Reçeteler en fazla 2 aylık dozda olmalıdır.

Gen temelli tedavilerin tümü [gen replasman tedavisi ve SMN2 modifiye eden tedaviler (nusinersen, risdiplam)] birlikte kullanılmamalıdır.

SMN2 modifiye eden tedaviler (nusinersen, risdiplam) arasında 1 yıldan kısa süre ile geçiş yapılması halinde bedeli Kurumca karşılanmaz. Ancak fonksiyonel değerlendirmelerde bozulma olması veya belirgin hayatı tehdit eden yan etki ortaya çıkması durumunda yeni düzenlenecek sağlık kurulu raporunda belirtilmesi halinde ilaç değişimi yapılabilir.

İlaç değişimi yapılması halinde, nusinersen tedavisi kullanmakta olan hastaların risdiplam ile tedaviye devam etmesi durumunda son nusinersen uygulama dozu üzerinden en az 4 ay süre geçmesi halinde risdiplam ile tedaviye başlanır.

Risdiplam tedavisi kullanmakta olan hastaların nusinersen ile tedaviye devam etmesi durumunda son risdiplam uygulama dozu üzerinden en az 15 gün süre geçmesi halinde nusinersen ile tedaviye başlanır.

Tescili yapılmış yenidoğan ve çocuk yoğun bakım servisi bulunan, bünyesinde çocuk nörolojisi uzmanının da yer aldığı, beslenme ve diyetetik ile fizik tedavi ve rehabilitasyon hizmetlerinin multidisipliner bir yaklaşımla sunulabileceği Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında kullanılması halinde bedeli Kurumca karşılanır.

(1) Ulusal Yenidoğan SMA Tarama Programı kapsamında, tarama sonucu genetik analizi (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu) olan ve bu hastalardan;

a) SMN2 kopya sayısı 1 olan, intrauterin etkilenme bulguları gösteren ve/veya yenidoğan döneminde ağır semptomatik olan ve/veya otonomik disfonksiyon bulguları veya solunum yetmezliği nedeniyle invaziv solunum desteğine ihtiyacı olan bebekler için Sağlık Bakanlığınca hasta bazında verilen onaya dayanılarak ilaca başlanır.

b) SMN2 kopya sayısı 2 ve 3 olan bebeklerde ilaç bedeli Kurumca karşılanır.

c) SMN2 kopya sayısı 4 olduğunda klinik takiple tedavi kararı verilir, takip sırasında semptomatik olan hastalarda ilacın bedeli Kurumca karşılanır.

(2) Nusinersen tedavisi için hastalarda lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.

(3) Nusinersen tedavisi için hastalarda BOS drenajı için yerleştirilmiş bir şant veya BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.

(4) Nusinersen tedavisi için hastalarda bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.

(5) Nusinersen ve risdiplam tedavileri için hastalarda hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.

4.2.49.A– Spinal Musküler Atrofi Tip-1 (SMA Tip-1) hastalığında

4.2.49.A.1- Nusinersen kullanım ilkeleri

(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde bedeli Kurumca karşılanır:

a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 1 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş, klinik belirti ve bulguları SMA Tip-1 ile uyumlu olarak ≤ 6 ay (180 gün) iken başlayan hastalarda tedaviye başlanabilir. İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç ve yükleme tedavisi, beşinci ve takip eden dozlar idame tedavileridir. Yükleme tedavisi tamamlandıktan sonra idame tedavi sürecinde 3 haftadan uzun ve günde kesintisiz 16 saatten fazla süre ile kalıcı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olan ve perkütan gastrostomi tüpüyle beslenmesi gerçekleşen hastalarda tedavi kesilmelidir.

b) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.

c) BOS drenajı için yerleştirilmiş bir şant veya BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.

ç) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.

d) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.

(2) Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenmesi, yaşa uygun ve hastalığa özel tanımlanmış ölçütlerle standart değerlendirmelerin yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir.

4.2.49.A.2- Risdiplam kullanım ilkeleri

(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde bedeli Kurumca karşılanır:

a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 1 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş, klinik belirti ve bulguları SMA Tip-1 ile uyumlu olarak ≤ 6 ay (180 gün) iken başlayan hastalarda tedaviye başlanabilir. Tedavi sürecinde 3 haftadan uzun ve günde kesintisiz 16 saatten fazla süre ile kalıcı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olan ve perkütan gastrostomi tüpüyle beslenmesi gerçekleşen hastalarda tedavi kesilmelidir.

b) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.

(2) Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenmesi, yaşa uygun ve hastalığa özel tanımlanmış ölçütlerle standart değerlendirmelerin yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir.

4.2.49.B– Spinal Musküler Atrofi Tip-2 (SMA Tip-2) ve Spinal Musküler Atrofi Tip-3 (SMA Tip-3) hastalığında

4.2.49.B.1- Nusinersen kullanım ilkeleri

(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde bedeli Kurumca karşılanır:

a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş, klinik belirti ve bulguları SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olan, invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanabilir.

b) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.

c) BOS drenajı için implante edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.

ç) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.

d) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.

e) Lomber ponksiyon uygulanmasına engel bir durum olmadığının sağlık kurulu raporunda belirtilmiş olması gerekmektedir.

(2) İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç ve yükleme tedavisidir. Beşinci ve takip eden dozlar idame tedavileridir.

(3) Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenmesi, yaşa ve hastalığa özel tanımlanmış ölçütlerle standart değerlendirmelerin yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir.

4.2.49.B.2- Risdiplam kullanım ilkeleri

(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde bedeli Kurumca karşılanır:

a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş, klinik belirti ve bulguları SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olan, invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanır.

b) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.

(2) Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenmesi, yaşa ve hastalığa özel tanımlanmış ölçütlerle standart değerlendirmelerin yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir.

4.2.49.C– Spinal Musküler Atrofi hastalığında nusinersen sodium ve risdiplam genel kullanım ilkeleri

(1) Nusinersen tedavisi; Ulusal Yenidoğan SMA Tarama Programından gelen hastalar ile SMA Tip-1 hastalarında çocuk nöroloji uzman hekiminin yer aldığı sağlık kurulu raporuna istinaden, SMA Tip-2 ve SMA Tip-3 hastalarında en az birisi çocuk nöroloji/nöroloji uzmanı olmak üzere ortopedi ve travmatoloji veya beyin ve sinir cerrahisi uzman hekiminin yer aldığı sağlık kurulu raporuna istinaden reçetelenir. İlk 4 uygulama için 3 ay süreli, sonraki uygulamalar için 4 ay süreli Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında çocuk nöroloji veya nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedeli Kurumca karşılanır. İlaç kullanımı için belirlenen koşulların raporda belirtilmesi gereklidir.

(2) Risdiplam tedavisi çocuk nöroloji/nöroloji uzman hekiminin yer aldığı; Ulusal Yenidoğan SMA Tarama Programından gelen hastalar ile SMA Tip-1 hastalarında en fazla 3 ay süreli, SMA Tip-2 ve SMA Tip-3 hastalarında en fazla 6 ay süreli Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında çocuk nöroloji veya nöroloji uzman hekimi tarafından reçete edilmesi halinde bedeli Kurumca karşılanır. Reçetelerde hastanın kilosu belirtilmelidir. İlaç kullanımı için belirlenen koşulların raporda belirtilmesi gereklidir. Reçeteler en fazla 2 aylık dozda olmalıdır.

(3) Nusinersen sodium ve risdiplam etkin maddeli ilaçların; tescili yapılmış yenidoğan ve çocuk yoğun bakım servisi bulunan, bünyesinde çocuk nörolojisi uzmanının da yer aldığı, beslenme ve diyetetik ile fizik tedavi ve rehabilitasyon hizmetlerinin multidisipliner bir yaklaşımla sunulabileceği Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında kullanılması halinde bedeli Kurumca karşılanır.

(4) Gen temelli tedavilerin tümü [gen replasman tedavisi ve SMN2 modifiye eden tedaviler (nusinersen, risdiplam)] birlikte kullanılmamalıdır.

(5) SMN2 modifiye eden tedaviler (nusinersen, risdiplam) arasında 1 yıldan kısa süre ile geçiş yapılması halinde bedeli Kurumca karşılanmaz. Ancak fonksiyonel değerlendirmelerde bozulma olması veya belirgin hayatı tehdit eden yan etki ortaya çıkması durumunda yeni düzenlenecek sağlık kurulu raporunda belirtilmesi halinde ilaç değişimi yapılabilir.

(6) İlaç değişimi yapılması halinde, nusinersen tedavisi kullanmakta olan hastaların risdiplam ile tedaviye devam etmesi durumunda son nusinersen uygulama dozu üzerinden en az 4 ay süre geçmesi halinde risdiplam ile tedaviye başlanır. Risdiplam tedavisi kullanmakta olan hastaların nusinersen ile tedaviye devam etmesi durumunda son risdiplam uygulama dozu üzerinden en az 15 gün süre geçmesi halinde nusinersen ile tedaviye başlanır.