1. SPİNRAZA NEDİR VE NE İÇİN KULLANILIR?

SPİNRAZA berrak renksiz bir enjeksiyon çözeltisidir. Her kutu 1 adet flakon içerir. Her 5 mL flakon 12 mg nusinersene eşdeğer nusinersen sodyum içerir. Her mL'sinde 2,4 mg nusinersen bulunur.

SPİNRAZA, antisens oligonükleotitler olarak bilinen bir ilaç grubuna ait olan nusinersen etkin maddesini içerir. SPİNRAZA spinal musküler atrofi (SMA) adlı genetik hastalığın tedavisinde kullanılır.

Spinal musküler atrofi, vücutta survival motor nöron (SMN) adı verilen bir proteindeki eksiklikten kaynaklanır. Bu durum, omuzlarda, kalçada, uyluklarda ve üst sırtta kas güçsüzlüğüne yol açan, omurgadaki sinir hücrelerinin kaybına neden olur. Aynı zamanda solunumda ve yutmada kullanılan kasları da zayıflatabilir.

SPİNRAZA, SMA'lı kişilerde eksik olan SMN proteininin vücutta daha fazla üretilmesine yardımcı olarak etki eder. Bu sinir hücrelerinin kaybını azaltır ve böylece kas gücünü iyileştirebilir..