1. ELELYSO NEDİR VE NE İÇİN KULLANILIR?

ELELYSO, Gaucher hastalığı olan çocuk ve yetişkin hastalar için bir enzim yerine koyma tedavisidir.

Gaucher hastalığı, glukoserebrosidaz adlı enzimin eksikliği veya yetersizliğinden kaynaklanan genetik bir bozukluktur. Bu enzim eksik olduğunda veya yeterli çalışmadığında, glukoserebrosit adı verilen bir substrat (enzim ile etkileşime giren madde) vücut içerisindeki hücrelerde birikir. Bu substrat birikimi, Gaucher hastalığında görülen belirti ve semptomlara neden olur.

Hastalığın belirtileri aşağıdakilerden biri veya daha fazlasıdır:

• Dalak veya karaciğer büyümesi
• Düşük kırmızı kan hücresi sayısı (anemi)
• Düşük kan trombosit sayısı nedeniyle kolayca kanamaya yatkınlık
• Kemik hastalığı

ELELYSO 200 ünite, intravenöz infüzyon için steril, beyaz ila kirli beyaz renkte liyofilize toz olarak sunulmaktadır. ELELYSO, 13,5 mL'lik flakonda sağlanmaktadır.

Taligluseraz alfa, bir lizozomal enzim olan β-glukoserebrosidazın havuç kök hücrelerinde üretilen aktif rekombinant formudur.