1. EVRYSDI NEDİR VE NE İÇİN KULLANILIR?
EVRYSDI oral çözelti hazırlamak için tozdur. Sulandırıldığında yeşilimsi sarı ila sarı, çilek aromalı berrak bir çözeltidir. Çözelti hacmi 80 mL'dir.
EVRYSDI, genetik geçişli bir hastalık olan, sinir hücrelerinin ilerleyici kaybı ile karekterize, derin sinir motor yetmezliği ve kas güçsüzlüğü ile seyreden spinal müsküler atrofinin (SMA) tedavisinde kullanılır.
SMA, vücutta survival motor nöron (SMN) adı verilen bir proteinin eksikliğinden kaynaklanır. SMN proteini eksikliği, SMA hastalarında kasları uyaran sinir hücrelerinin (motor nöronlar) kaybına yol açar. Bu da baş ve boyun kontrolü, oturma, emekleme ve yürüme gibi günlük hareketleri etkileyebilecek kas zayıflığı ve erimesine yol açar. Nefes almak ve yutkunmak için kullanılan kaslar da zayıflayabilir.
EVRYSDI'nin etken maddesi risdiplam, vücudun daha fazla SMN proteini üretmesine yardımcı olur. Bu sayede daha az motor nöron kaybedilir ve SMA hastalarının kaslarının daha iyi çalışması sağlanır.
SMA Tip 1 hastası çocuklarda EVRYSDI:
- Tedavi edilmemiş SMA hastası çocuklara kıyasla yaşam sürelerini uzatabilir,
- Solunuma yardımcı olmak için solunum cihazına olan ihtiyacı azaltabilir,
- Hastaların ağızdan beslenebilme yetisi muhafaza edilebilir.
EVRYSDI, SMA Tip 2 ve 3 hastası çocuklarda (çocuk ve ergen) kas kontrolünü koruyabilir veya iyileştirebilir..
