1. GALAFOLD NEDİR VE NE İÇİN KULLANILIR?

• GALAFOLD, migalastat adı verilen etkin maddeyi içerir. Bu ilaç, belirli genetik mutasyonlara (değişikliklere) sahip olan yetişkinlerde ve 12 yaş ve üzeri ergenlerde Fabry hastalığının uzun süreli tedavisi için kullanılır. GALAFOLD, beyaz-soluk kahverengi toz içeren, üzerinde siyah renkli "A1001" baskısı olan, opak, mavi ve beyaz 2 numaralı (6,4x18,0 mm) sert kapsüldür. GALAFOLD, karton kutuda yer alan blister içinde, 14 kapsül olarak takdim edilmektedir.
• Fabry hastalığına alfa-galaktozidaz A (a-Gal A) adı verilen bir enzimin eksikliği veya bozukluğu yol açar. a-Gal A üreten gendeki mutasyonun (değişikliğin) türüne bağlı olarak, enzim doğru işlev göstermez veya hiç bulunmaz. Bu enzim kusuru böbreklerde, kalpte ve başka organlarda globotriaosilseramid (GL-3) olarak bilinen anormal yağlı madde birikimlerinin ortaya çıkmasına yol açar ve Fabry hastalığı belirtilerine neden olur. Bu ilaç vücudunuzun doğal şekilde ürettiği enzimi dayanıklı hale getirerek ve böylece hücrelerinizde ve dokularınızda birikmiş olan GL-3 miktarını azalatmak üzere daha iyi çalışmasını sağlayarak etki gösterir.