Sitemizde yer alan içerik bilgi amaçlı olup ilaç satışı yapılmamaktadır.
Fabry hastalığı tanısı almış ve migalastat etkin maddesine yanıtlı olduğu bilinen mutasyona sahip 45 kg ve üzerinde olan 12 yaş ve üzeri adolesanlar ile yetişkinlerde açıklamada belirtilen durumlarda
En az biri çocuk metabolizma veya çocuk veya erişkin endokrinoloji ve metabolizma uzman hekimi olmak kaydıyla; gastroenteroloji veya nöroloji veya nefroloji uzman hekimleri tarafından düzenlenmelidir
Çocuk metabolizma veya çocuk veya erişkin endokrinoloji ve metabolizma uzman hekimi olmak kaydıyla; gastroenteroloji veya nöroloji veya nefroloji uzman hekimleri , bu hekimlerin bulunmadığı yerlerde çocuk sağlığı ve hastalıkları veya iç hastalıkları uzman hekimleri
6 Ay
Aşağıdaki kriterlerden herhangi birisinin varlığında tedaviye başlanır.
a) Böbrek fonksiyonlarında bozulma (aşağıdaki kriterlerden herhangi birisinin varlığı);
1) Yaşa göre ayarlanmış kreatinin klerensinin (glomerül filtrasyon hızı) 80 ml/dk altında olması,
2) 24 saatte 300 mg üzerinde proteinüri olması,
3) Böbrek biyopsisinde endotelyal depolanmanın varlığı veya mikroalbüminürinin olması.
b) Kalp tutulumunun gösterilmesi (EKG veya EKO veya anjiografi veya elektrofizyolojik çalışma ile),
c) Nörolojik tutulumun gösterilmesi,
ç) Gastrointestinal sistem bulgularının olması,
d) Vertigo ataklarının olması,
e) İşitme kaybının olması,
f) Diğer tedavilere yanıtsız nöropatik ağrının olması.
Oral migalastat tedavisi GFR <30 ml/dk/1.73 m² altında olan hastalarda veya gebelikte veya laktasyon döneminde kullanılmaz.
Sağlık Bakanlığınca onaylı KÜBde uygunluğu kabul edilen mutasyonlar değerlendirmeye alınır.
Birinci yılın sonunda yapılan değerlendirmede hastanın tedaviye başlamasına esas olan kriter/kriterlerde düzelme göstermeyen hastalarda migalastat tedavisi kesilir.
Raporda; teşhis, başlangıç ve devam kriter/kriterleri ile ilgili tüm bilgiler yer alır.
Hastanın takip ve tedavi edildiği sağlık hizmeti sunucularında, hastalar adına dosyalar açılacak ve tüm bilgiler bu dosyada muhafaza edilecektir.
Oral migalastat tedavisi için, Sağlık Bakanlığınca onaylı kısa ürün bilgisinde uygunluğu kabul edilen migalastata yanıtlı olan mutasyonlar raporda belirtilir.
Tedavi seçenekleri arasında 6 aydan daha kısa sürede değişim yapılamaz. 6 aydan daha kısa sürede tedavi seçenekleri arasında geçiş yapılması halinde yeni düzenlenecek raporda tıbbi gerekçenin (anaflaksi veya ilaç reaksiyonu gibi) belirtilmesi gerekmektedir.
Enzim tedavisi ile oral migalastat tedavisi kombine olarak kullanılamaz.
Fabry hastalığı tanısı lökosit içi α-galaktozidaz A enzim eksikliği ve mutasyon analiz sonuçlarının hastalıkla uyumlu olması ile konulmuş olmalıdır. Bu maddenin yürürlük tarihi öncesinde tanı almış hastalar bu madde hükümleri kapsamında değerlendirilmez.
