(1) Başlangıç kriterleri:
1) Kistik fibrozis tanısı alan:
a) Kistik fibrozise ait klinik bulgularının olduğu raporda belirtilen veya kistik fibrozis yenidoğan tarama testi pozitif olan.
b) İki kez yapılan ter testi sonucu normal değerlerin üzerinde (klor değeri ≥60 mmol/L veya kondüktivite değeri ise ≥90 mmol/L) olan veya kistik fibrozise neden olan 2 KFTR (Kistik Fibrozis Transmembran Regülatör) varyantı olan (CFTR2 veya CF France isimli kistik fibrozis veri tabanlarından güncel kanıtının olduğu raporda belirtilen).
2) Genetik testin yapıldığı merkezin, test raporu tarihinin ve numarasının raporda yer aldığı, en az bir F508del mutasyonu olan veya KFTR (Kistik Fibrozis Transmembran Regülatör) geninde ilacın etkinliğinin gösterildiği en az bir varyantı olan.
3) 24 aylık ve üzeri olan.
Yukarıda yer verilen kriterleri birlikte karşılayan hastalarda tedaviye başlanır.
Kistik fibrozis yenidoğan taraması pozitif olup tanısı belirsiz hastalarda [Kistik Fibrozis Kesin Olmayan Tanı (KFKOT/CFSPID) veya KFTR İlişkili Metabolik Sendrom (KİMS)] veya KFTR-ilişkili hastalarda (KFTR-İH/ CFTR-RD) tedaviye başlanmaz. CHILD- PUGH skorlamasına göre grup C ağır karaciğer hastalığı olanlarda tedaviye başlanmaz.
Tedavi başlamadan önceki ter testi değeri, son 1 yıl içerisindeki akut pulmoner alevlenme sıklığı, solunum fonksiyon testine koopere olan hastalarda tedavi başlanmadan önceki son 1 yıl içerisindeki FEV1 değeri kaydedilir ve raporda belirtilir.
(2) Devam kriterleri: İlk devam raporunda;
1) Ter testi değerinin tedavi başlangıcında belirtilen değerden en az %20 azalması veya 20 mmol/L azalması.
2) Hastanın klinik olarak stabil olduğu dönemde yapılan solunum fonksiyon testinde başlangıç değerine göre FEV1 yüzdesinde en az %5 artış olması.
3) Hastanın tedavi öncesine göre akut pulmoner alevlenme sıklığında en az %20 oranında azalma olması.
Yukarıdaki kriterlerin en az birinin sağlandığının belirtildiği hastalarda tedaviye devam edilir.
Sonraki devam raporlarında başlangıca göre tedaviden fayda sağlandığının belirtilmesi koşuluyla tedaviye devam edilir.
(3) Daha önce KFTR Modülatörü kullanan hastalarda “Elexacaftor/ Tezacaftor /Ivacaftor and Ivacaftor” kullanım kriterleri: Daha önce KFTR Modülatörü (ivacaftor, tezacaftor, lumacaftor ve elexacaftor’un tek başına veya kombinasyon formları) başlanan, 24 aylık ve üzeri hastalarda düzenlenecek ilk raporda kullanmakta olduğu KFTR Modülatörüne başlangıç tarihinin ve başlangıç kriterlerine uygun olduğunu gösterir test sonuçlarının tarihleriyle birlikte raporda yer alması gerekmektedir. Bu hastalarda devam raporunda tedaviden fayda sağlandığının belirtilmesi koşuluyla tedaviye devam edilir. Elexacaftor/ Tezacaftor /Ivacaftor and Ivacaftor tedavisine başlama tarihinden önceki son 6 ay ve daha uzun süre ile KFTR Modülatörü tedavisine ara veren hastalarda başlangıç kriterleri aranır.
(4) Sonlandırma kriterleri: Devam kriterlerinden hiçbirini sağlamayan hastalarda tedavi sonlandırılır. Tedaviye 6 aydan fazla süre ile ara veren hastalarda başlangıç kriterleri aranır.
(5) Rapor ve reçeteleme koşulları: Üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında düzenlenen en az bir göğüs hastalıkları uzman hekiminin yer aldığı 6 ay süreli sağlık kurulu raporuna istinaden göğüs hastalıkları uzman hekimlerince reçete edilmesi halinde bedeli Kurumca karşılanır.
